Forschende der Charité – Universitätsmedizin Berlin haben gezeigt, dass die Dreifachtherapie bei Mukoviszidose (Cystische Fibrose, CF) bei jungen Kindern besonders gut wirkt. Bei Kindern zwischen zwei und elf Jahren stellte die Kombination aus Elexacaftor, Tezacaftor und Ivacaftor (ETI) die Funktion der defekten CFTR-Chloridkanäle auf 90 bis 100 Prozent wieder her. Das entspricht nahezu den Werten von Kindern ohne Mukoviszidose. Aus früheren Studien bei Jugendlichen und Erwachsenen war bisher eine Wiederherstellung auf etwa 50 Prozent bekannt.
Für die im European Respiratory Journal veröffentlichte Studie wurden 26 Kinder mit mindestens einer F508del-Mutation vor Therapiebeginn und nach vier Monaten untersucht. Neben Lungenfunktion, Schweißtest und Ernährungsparametern bestimmten die Forschenden die CFTR-Funktion direkt: Dazu führten sie Strommessungen an kleinen, schmerzfrei entnommenen Proben der Darmschleimhaut durch. Der Vergleich mit einer früheren Studie bei Jugendlichen und Erwachsenen, die nach derselben Methode durchgeführt worden war, ergab eine klare Altersabhängigkeit. Je jünger die Patientinnen und Patienten sind, desto stärker wirkt die Therapie.
Die Ergebnisse liefern eine mechanistische Erklärung dafür, warum ein früher Therapiebeginn besonders vielversprechend ist. Sie sprechen damit für eine möglichst frühzeitige Behandlung. In weiteren Untersuchungen will das Team mithilfe von Einzelzellanalysen klären, wie die Therapie auf molekularer Ebene wirkt. Sollte die Dreifachtherapie künftig schon ab dem ersten Lebensjahr zugelassen werden, möchten die Forschenden außerdem untersuchen, ob ein noch früherer Start krankheitsbedingte Veränderungen noch besser verhindern kann.
Die Studie wurde gemeinsam von Dr. Simon Gräber und Prof. Dr. Marcus Mall geleitet, die beide mit dem DZKJ affiliiert sind. Am Berliner DZKJ-Standort koordiniert Prof. Dr. Marcus Mall die CF-Forschung.
Originalpublikation:
https://publications.ersnet.org/content/erj/early/2026/08/20/1399300300422-2026
Charité-Pressemitteilung: https://www.charite.de/service/pressemitteilung/artikel/detail/mukoviszidose_dreifachtherapie_im_fruehen_kindesalter_besonders_wirksam/
https://www.charite-ppi.de/ueber_die_klinik/news/
