Übergreifendes Ziel des Berliner Standorts ist die Beschleunigung der Entwicklung und Umsetzung neuer Strategien zur Verbesserung der Prävention, Diagnose und Therapie seltener genetischer und häufiger chronischer Erkrankungen bei Kindern und Jugendlichen mit hohem ungedecktem Bedarf.

Um dieses Ziel zu erreichen, wird die Forschung und Entwicklung am Standort Berlin in enger Zusammenarbeit mit anderen DZKJ-Standorten entlang der gesamten translationalen Wertschöpfungskette ausgerichtet, wobei die Schwerpunkte bei seltenen genetischen, chronisch-entzündlichen und neurologischen Erkrankungen liegen.
Darüber hinaus nutzt der Berliner Standort seine Expertise und Infrastruktur in der Systemmedizin, um organ- und krankheitsübergreifende Forschungsansätze zu etablieren. Ziel ist es, Merkmale der Gesundheit und Mechanismen der Krankheitsentstehung bei Kindern und Jugendlichen besser zu verstehen und auf dieser Basis eine Präzisionsmedizin zu implementieren. Es wird eine enge Zusammenarbeit mit dem Deutschen Zentrum für Psychische Gesundheit (DZPG) und den weiteren Deutschen Zentren für Gesundheitsforschung angestrebt. Darüber hinaus werden die Beteiligung und Stärkung von betroffenen Kindern und ihren Familien sowie die optimale Ausbildung von Nachwuchswissenschaftlern und Clinician Scientists, welche die Gesundheitsforschung für Kinder und Jugendliche in den kommenden Generationen vorantreiben, für den Berliner Standort im DZKJ höchste Priorität haben.