Die Partner am Standort Hamburg verfügen über eine international sichtbare Erfolgsbilanz in der interdisziplinären pädiatrischen Forschung mit besonderem Fokus auf seltene Krankheiten, die die gesamte Wertschöpfungskette therapeutischer Innovationen abdeckt und genetische Proteinfaltungsstörungen, lysosomale Erkrankungen, Immunologie sowie Gentherapie und Genom-Editierungstechnologien umfasst. Die Systemmedizin in Hamburg ist Gründungsmitglied eines der ersten Zentren für angewandte biomedizinische KI in Deutschland und tief in die klinische Forschung und Routine eingebettet. Der Standort Hamburg verfügt zudem über eine Entwicklungsplattform für kleine Moleküle. Die Plattform verfügt über eine eigene chemische Bibliothek, die von der FDA/EMA zugelassene Arzneimittel, natürliche Verbindungen sowie neue chemische Einheiten umfasst. Die Plattform wird von einem funktionsübergreifenden Team mit Expertise in translationaler Medizin, Biochemie, medizinischer Chemie, Pharmakologie, Bioinformatik und Projektmanagement betrieben. Die Plattform gepaart mit der operativen Erfahrung des Teams wird eine schnelle und erfolgreiche Integration von Medikamentenentwicklungskampagnen aus den verschiedenen Forschungsbereichen und Arbeitsprogrammen des DZKJ ermöglichen. Die DZKJ-Infrastruktur wird zusätzlich durch eine hervorragend ausgestattete Forschungseinrichtung innerhalb des UKE-Forschungscampus (University Children’s Research at Kinder-UKE, UCR) unterstützt, das neu gegründete Pediatric University Center of Innovative Treatments (ped.UCiT) als eines der international führenden pädiatrischen klinischen Studienzentren für seltene Krankheiten.